Genomika: Příliš drahý průlom

Může to být největší přelom v moderní medicíně od objevu antibiotik. Léčba založená na přečtení genomu podle vědců pro lékaře potenciálně otevírá úplně nové metody, jak přistupovat k nemocem. Editace genů, příprava léků „na míru“ a tak dále. Každý měsíc se objeví ve vědeckých rubrikách největších mediál­ních serverů článek o dalším progresu na poli vědy.

Naposledy třeba o rostoucí schopnosti lékařů změnit DNA uvnitř těla (pomocí technologie CRISPR) a úspěšném nasazování léků tohoto typu. To je pohled z vyšší perspektivy.

Na nižší úrovni je takzvaná genomika nelítostným bitevním polem, kde se desítky subjektů snaží postavit funkční byznysový model, který by umožnil tyto technologie úspěšně provozovat. Zatím jsou spíše neúspěšné. A jakkoli nadšení Wall Streetu ohledně potenciálu tohoto oboru neustává, v posledních dvou letech se odmazaly desítky miliard dolarů hodnoty, především kvůli dražším penězům/vyšším úrokovým sazbám, jež zasáhly menší a střední biotechnologické společnosti s velmi riskantními nápady.

Svatý grál: 100 dolarů za test

V půlce dubna to bude jedenadvacet let, kdy široké mezinárodní konsorcium výzkumníků oznámilo dokončení prvního úplného sekvenování lidského genomu. Popravdě tehdy měli ve skutečnosti „přečtených“ 92 procent, zbylých osm se luštilo až do roku 2021, nicméně již tento výsledek znamenal přelom. A též naznačil hlavní problém. Původně odhadované náklady na celý projekt měly činit tři miliardy dolarů. Po úspěchu list The Times napsal, že skutečné náklady není možné vyčíslit. A ačkoli již tehdy zazněla myšlenka, že by sekvenování mohlo sloužit k odhalování nemocí, jejich prevenci a léčbě, byla to právě monumentální cena testů, která bránila možné expanzi. Ta s postupem času podle předpokladů začala padat.

„Sto dolarů je částka, na niž čekáme,“ prohlásil profesor genetiky Bruce D. Gelb z nemocnice Mount Sinai v New Yorku. S tím, že nekompletní, leč z hlediska získaných informací dostačující test za takovou cenu by mohl znamenat impulz k další expanzi. Řada firem a investorů na tuto premisu naskočila.

Jejich záběr byl a je neuvěřitelně široký. Od biotech projektů vyvíjejících léky/léčebné postupy (Crispr Therapeutics, Intellia, Beam) přes firmy, jež se skrz genetiku svezly na populární zábavě sestavování rodokmenů (23andMe, Ancestry), až třeba po vývojáře přístrojů na genovou analýzu (Illumina). Třeba zakladatel Microsoftu Bill Gates investoval do Ginkgo Bioworks, firmy, která se koncentruje na spotřebitelskou úpravu genomu organismů tak, aby se z něj daly vyrábět produkty, jako jsou parfémy, sladidla do nápojů nebo třeba náhražky hnojiv. Firma s chytlavým tickerem DNA ovšem úspěšnou investicí není, když od svého IPO v dubnu 2021 (tři roky po Gatesově investici) odepsala devět desetin hodnoty. Podobně se z finančního hlediska daří i dalším projektům.

Neúspěšný plivací projekt

Asi nejlepším příkladem/symbolem komplikovanosti trhu „genomiky“ je 23andMe. Někdejší miláček Wall Streetu, jemuž miliony lidí „plivaly do zkumavek“, se nejprve stal jednorožcem a oblíbenou značkou celebrit (jako svůj lovebrand jej svého času označila třeba Oprah Winfreyová) a jeho zakladatelka Anne Wojcicki se stala ženskou ikonou Silicon Valley. Jenomže akcie firmy, které se nedlouho po IPO v listopadu 2020 prodávaly i za 16 dolarů, nyní stojí necelých padesát centů, hvězdný status je minulostí a Wojcicki hledá způsob, jak firmu udržet nad vodou, když podle analytiků chronicky prodělávající firmě hrozí, že jí v příštím roce dojdou prostředky na provoz.

Jak ve svém velkém textu o firmě zkonstatoval The Wall Street Journal, v byznys modelu firmy, stejně jako ve většině sektoru, jsou dva velké problémy. Přes veškerou náklonnost ke značce stačí zákazníkům jeden jediný test. Ten sice významně zlevňuje – z původní cenovky 399 dolarů z roku 2008 byla během patnácti let odmazána první cifra a test za 99 dolarů je nyní výrazně dostupnější –, ale v okamžiku, kdy si jednou genom přečtete, nepotřebujete test podstupovat znovu. Přičemž výsledky čtení v tuto chvíli málokdy znamenají pomyslný „game changer“. Přes pokroky v genové analýze posledních let má současná medicína zatím velmi málo metod, kterými lze na tato zjištění reagovat. Takže klient sice může zjistit, že mu hrozí zvýšené riziko Alzheimerovy choroby, ale preventivní kroky, jež by s tímto zjištěním uměly pracovat, jsou zatím spíše v plenkách.

V době svého úspěchu Anne Wojcicki plánovala využít nasbíraná data (firma analyzovala podle dostupných informací genom více než deseti milionů lidí, kteří souhlasili s využitím výsledků svých testů) k vývoji nových léků. Potenciálních možností měla firma měla identifikovat více než 150. Což je jistě relevantní plán, ale časově velmi náročný a finančně ještě dražší. Přičemž padající křivka hodnoty akcií 23andMe potvrzuje, že šéfka firmy zatím nebyla příliš úspěšná v hledání partnerů/investorů, kteří by do těchto plánů chtěli jít s ní. Spíše neúspěšná se ukázala být i snaha přepnout do modelu jakéhosi „genomického Netflixu“, když firma zavedla program 23andMe+, který má nabízet personalizované zdravotní konzultace včetně blíže nespecifikovaných updatů na základě budoucích objevů. To vše za prvních 229 dolarů s každoročním prodloužením v ceně 69 dolarů. Počet předplatitelů analytiky ani akcio­náře nenadchl.

Sama zakladatelka víru zatím neztrácí. „Rozhodně je to těžší, než jsme očekávali. Ale nemyslím si, že jsme zatím uskutečnili to, co je naší vizí.“ Podle jejích slov jde o využití genetických informací k tomu, aby spotřebitelé měli větší kontrolu nad svou zdravotní péčí. „Víte, u lidí, kteří jsou odmítaví, jsem zjistila, že jim prostě musíte dokázat, že se mýlí,“ prohlásila Wojcicki. V tomto přesvědčování jí rozhodně nepomáhají další trable, když třeba na konci loňského roku vyšlo najevo, že z 23andMe unikla data o necelých sedmi milionech jejích zákazníků a firma čelí hromadné žalobě poškozených.

Příliš brzký start?

Dalším problémem pro genomiku je přístup zdravotních pojišťoven. Ty se zatím brání hradit testy, jež považují za neprověřené, čímž samozřejmě jednotlivé projekty brzdí. Ty americké tak třeba v současnosti sekvenování hradí pouze v omezených případech a někdy až poté, co již byly vynaloženy desetitisíce dolarů na jiné testy, které se ukázaly být neprůkazné. „Pojišťovny nebudou platit za test, který není lékařsky nezbytný, pokud neexistují dostatečné důkazy o klinické užitečnosti a lepší poskytované informaci ve srovnání se současnou praxí,“ napsal Marc S. Williams, prezident American College of Medical Genetics and Genomics.

Jiní vědci upozorňují, že další roky to ještě potrvá. „Genomika skutečně bude pro medicínu transformační záležitost,“ míní Eric Green, šéf amerického Národního výzkumu lidského genomu. A zároveň varuje, že i těmto průlomovým objevům trvá dekády, než se plně začlení do lékařské praxe.

I ve světle této rétoriky se část byznysových analytiků vyjadřuje v tom smyslu, že současné firmy s koncentrací na genomiku jsou na trhu z perspektivy investičního úspěchu možná příliš brzo. „Z lékařského a vědeckého hlediska je to neuvěřitelně vzrušující,“ okomentoval pro The Wall Street Journal status quo Daniel Lyons, portfolio manažer hedge fondu Janus Henderson. „Musíte však být poněkud opatrní, když třeba budete přemýšlet o tom, kolik pacientů bude ochotných podstoupit zákrok, který je v podstatě transplantací kmenových buněk, aby získali tento druh léčebné terapie.“